Especialistas del Conicet y el Hospital Garrahan hicieron historia en los últimos días porque lograron desarrollar un modelo preclínico que permitirá diseñar tratamientos innovadores que pueden curar a pacientes con retinoblastoma, el cáncer de ojo pediátrico más común, muchas veces diagnosticado de forma tardía, y calificaron al avance como "pionero a nivel mundial". La incidencia de retinoblastoma en el mundo es de 1 caso cada 17.000 nacidos vivos y en Argentina se detectan entre 40 y 45 casos nuevos por año en menores de 15 años.
En el marco de un trabajo multidisciplinario, los especialistas llevaron a cabo diversas investigaciones para mejorar el tratamiento y diagnóstico tanto del retinoblastoma intraocular (dentro del globo ocular) como del extraocular (cuando invade otros órganos por fuera del ojo).
"Las investigaciones nos permitieron desarrollar nuevas vías de administración que permiten localizar la quimioterapia en el globo ocular, es decir dónde está el tumor, y disminuir la exposición en órganos sanos", expresó a Télam Paula Schaiquevich, jefe de Clínica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan. La especialista explicó que la disminución de la toxicidad en los tratamientos es "extremadamente importante en edad pediátrica para asegurar la calidad de vida en el largo plazo".
De acuerdo a los expertos, en los países desarrollados este tipo de tumor se suele detectar a tiempo, pero en los de ingresos medios y medios-bajos, como consecuencia del diagnóstico tardío, limitaciones en el acceso a tratamientos, factores culturales y otras variables, más de la mitad de los niños afectados se diagnostican con enfermedad metastásica, es decir, cuando el tumor se diseminó por fuera del ojo a otros órganos y tejidos.
Schaiquevich enfatiza la importancia de desarrollar un modelo preclínico para el estudio del retinoblastoma. Este tipo de cáncer, como la mayoría de las malignidades pediátricas, son enfermedades raras. “Por ello, es muy difícil realizar estudios clínicos para identificar nuevos tratamientos que incluyan un número significativo de pacientes. Al ser ‘pocos’ pacientes, se dificulta la realización de varios estudios clínicos para identificar cual sería la ‘mejor’ terapéutica. Para ello, estos modelos, como el que hemos desarrollado, son muy importantes porque nos permiten evaluar y ‘filtrar’ seleccionando los tratamientos que sean los más promisorios para que luego sí se puedan evaluar en estudios en pacientes”, puntualiza.
Además, el grupo de investigación es "pionero a nivel mundial en el desarrollo de estudios de farmacocinética tanto en preclínicos como en pacientes con retinoblastoma orientados a determinar cuánta quimioterapia alcanza las estructuras oculares o la sangre y qué vía de administración permite un mejor balance entre la eficacia y la toxicidad", agregó.
Un estudio clave
Este último estudio fue publicado en Investigative Ophthalmology & Visual Science, una reconocida revista de investigación en oftalmología, en donde se detalla que, por primera vez en el mundo, se ha logrado obtener "líneas celulares derivadas de pacientes con retinoblastoma metastásico que se trataron en nuestro hospital y animales de laboratorio con injertos tumorales procedentes de dichos pacientes", indicó la especialista.
Previo al estudio liderado por especialistas del CONICET no existían células tumorales de pacientes retinoblastoma metastásico que se pudiesen cultivar en el laboratorio, así como animales de laboratorio (ratones) con ese tipo de tumor en los que se puede estudiar la progresión del tumor y testear nuevas drogas.
“En este estudio, desarrollamos modelos celulares y animales con ese tipo de tumor y luego de evaluarlos, sabemos que se presentan características histológicas, moleculares y farmacológicas similares a los pacientes. Para ello desarrollamos estudios moleculares, genómicos, histopatológicos, y de pruebas farmacológicas que reflejaron un comportamiento distinto para cada modelo, pero similar a lo que ocurre en el paciente del cual obtuvimos las células tumorales”, explicó Schaiquevich.
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