La farmacéutica suiza Novartis dijo el lunes que su terapia génica ayudó a mejorar la función motora de niños con un raro trastorno muscular que deja a los pacientes demasiado débiles para andar, hablar y tragar.
Novartis estaba probando la terapia, onasemnogene abeparvovec u OAV101 IT, en un ensayo en fase avanzada de pacientes de entre 2 y menos de 18 años con atrofia muscular espinal (AME).
Esta enfermedad impide que el organismo produzca una proteína necesaria para el desarrollo neuromuscular.
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La terapia única de la farmacéutica suiza, denominada Zolgensma, ya está aprobada en Estados Unidos para tratar a niños menores de 2 años con esta afección.
Crystal Proud, investigadora principal del Children's Hospital of the King's Daughters, afirmó que "mantener la función motora es un objetivo clave para muchos pacientes mayores con AME", ya que les permite realizar las actividades cotidianas con la mayor independencia posible.
En el estudio, los pacientes que recibieron la terapia mostraron mejoría en medidas como sentarse, rodar, gatear y ponerse de pie, medidas en una escala de uso común, en comparación con los que recibieron un procedimiento simulado.
Otros tratamientos aprobados son Spinraza, inyección espinal de Biogen, y Evrysdi, fármaco oral de Roche-PTC Therapeutics.
La AME es la principal causa genética de muerte infantil y afecta a 1 de cada 10.000 personas, según datos del gobierno estadounidense. El trastorno se clasifica en cinco tipos, según la aparición de los síntomas.
En el ensayo de Novartis participaron más de 100 pacientes con AME de tipo 2, que no habían recibido ningún tratamiento previo y podían sentarse pero nunca habían caminado.
Novartis tiene previsto comunicar los resultados del estudio a los organismos reguladores el año que viene.
OAV101 IT mostró un perfil de seguridad favorable, y los efectos secundarios más frecuentes fueron infección de las vías respiratorias superiores, fiebre y vómitos.
Con información de Reuters
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